Langzeitwirksamkeit der AAV5-basierten Gentherapie zur Behandlung von blinden Schafen mit Achromatopsie

Langzeitwirksamkeit der AAV5-basierten Gentherapie zur Behandlung von blinden Schafen mit Achromatopsie

Stärkung des Immunsystems in der Naturheilkunde (April 2019).

Anonim

Eine Studie eines großen Tiermodells für Achromatopsie, das durch eine Mutation im CNGA3-Gen verursacht wurde und mit einer einzigen Injektion einer CNGA3-Gentherapie unter Verwendung eines AAV5-Vektors behandelt wurde, ergab Befunde, die Langzeitresultate enthielten, die vielversprechend für die Wirksamkeit und Sicherheit dieses therapeutischen Ansatzes. Die Ergebnisse zeigten eine signifikante Verbesserung der Zapfenfunktion und keine Abnormalitäten in den behandelten Augen für bis zu sechs Jahre nach der Geburt des CNGA3-Transgens, wie in einem Artikel berichtet wurde, der in Human Gene Therapy veröffentlicht wurde .

"Sechs Jahre und Zählung: Wiederherstellung der photopischen Netzhautfunktion und des Sehverhaltens nach der Genaugmentationstherapie in einem Schafmodell der CNGA3-Achromatopsie" beschreibt die Erholung der Zapfenphotorezeptorfunktion, bestimmt durch photopische Verhaltenstests und elektroretinographische (ERG) Untersuchungen. Die behandelten Schafe hatten Passagen im photopischen Maze-Test und eine Anzahl von Kollisionen, die bei allen Nachuntersuchungen signifikant niedriger waren als die Vorbehandlungswerte. ERG-Tests zeigten eine signifikante Verbesserung während der gesamten Nachbeobachtungszeit.

Ron Ofri, die Koret School of Veterinary Medicine, die Hebräische Universität von Jerusalem (Rehovot, Israel) und Edward Averbukh, das Hadassah-Hebrew University Medical Center (Jerusalem, Israel) führten ein Team von Forschern der Hebräischen Universität von Jerusalem, Hadassah-Hebrew University Medical Center, landwirtschaftliche Forschungsorganisation (Beit Dagan, Israel) und der Universität von Florida (Gainesville) als Co-Autoren des Artikels.

"Die Bestätigung des Konzepts der" einmaligen Gentherapie "für die genetische Erblindung hängt von sorgfältigen Studien mit Patienten wie diesen ab", sagt der Chefredakteur Terence R. Flotte, MD, Celia und Isaac Haidak, Professor für Medical Education und Dean, Provost und Executive Deputy Chancellor der University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA. "Menschliche Gentherapie-Forscher auf dem Gebiet der Netzhauterkrankungen sollten diese Ergebnisse sehr ermutigend finden, wenn sie Fortschritte bei der Ausweitung der klinischen Anwendungen der Plattform der rAAV-Gentherapie machen."