Der menschliche Embryo CRISPR fördert die Wissenschaft, aber konzentrieren wir uns auf Ethik, nicht auf Weltpremieren

Anonim

Nach früheren Berichten, dass Wissenschaftler die DNA von menschlichen Embryonen bearbeitet haben, haben amerikanische Forscher nun ihre lang erwartete Arbeit in der Zeitschrift Nature veröffentlicht.

Die menschlichen Embryonen, die in der Forschung verwendet wurden, wurden mit Eiern von gesunden Frauen und Sperma von einem Mann mit einem DNA-Fehler erstellt. So trugen einige der Embryonen den DNA-Fehler und einige waren "gesund".

Angeführt von Hong Ma von der Oregon Health and Science University, nutzten die Forscher dann die Gen-Editing-Technologie, bekannt als CRISPR in den Embryonen, um den Fehler zu korrigieren, der katastrophale genetische Herzkrankheit bei Erwachsenen verursacht.

In mehr als der Hälfte der Embryonen wurde die DNA-Mutation durch "gesunde" DNA ersetzt, und diese Embryonen schienen normal bis zum Blastozystenstadium zu wachsen (dem Punkt, an dem sie normalerweise während des IVF-Prozesses in den Uterus der Frau zurück übertragen würden). In dieser Studie wurden die Blastozysten während der Analyse zerstört).

Einfach gesagt, CRISPR ist wie eine Navigationsschablone mit Molekularschere. Es ist auf einen bestimmten Ort in der DNA gerichtet und führt eine Ausschneiden-und-Einfügen-Funktion aus, ähnlich einer Textverarbeitungssoftware.

Genetische Krankheiten sind weltweit ein bedeutender Grund für Ausgaben und Tod im Gesundheitswesen, und viele Forschungsgruppen nutzen CRISPR als Mittel, um sie zu bekämpfen.

Dieses neueste Papier ist nicht das erste Mal, dass menschliche Embryonen genetisch verändert wurden, und ist eines von vielen Beispielen für die erfolgreiche Anwendung von CRISPR zur Entfernung eines Zielgens.

Aber es ist das erste Mal, dass eine krankheitsverursachende Mutation in einer signifikanten Anzahl von gesunden menschlichen Embryonen repariert wurde, die speziell für die Forschung geschaffen wurden. Und für mich ist dieser Fortschritt gleichzeitig bemerkenswert und problematisch. Es schafft einen Sprung vorwärts in mehreren Schlüsselaspekten der Wissenschaft. Auf der anderen Seite werden ethische Dilemmata aufgezeigt, mit denen wir uns regelmäßig in der reproduktiven Gesundheit auseinandersetzen.

Wissenschaft gewinnen: Wir wissen mehr über Embryonen

Aus rein wissenschaftlicher Sicht ist dieses Papier ein spannender Fortschritt.

CRISPR gibt uns die Fähigkeit, Embryonen ein Gen nach dem anderen zu bearbeiten, um über die Ereignisse in den ersten fünf Tagen des Lebens zu erfahren und auseinander zu reißen, wie Sperma und Ei zusammenkommen, um einen Zellknäuel zu bilden, der letztendlich geht um ein gesundes Baby zu bilden.

Es kann uns auch helfen, mehr über Unfruchtbarkeit, Fehlgeburt und Totgeburt sowie viele Krankheiten und Störungen zu verstehen, indem wir bessere und neue Tiermodelle von Krankheiten machen.

Wissenschaft gewinnen: Das richtige Timing verbessert CRISPR

Aufbauend auf früheren Forschungsarbeiten anderer Gruppen, verbessern Ma und Kollegen in der neuen Studie die Erfolgsraten der DNA-Bearbeitung, indem sie das Timing ändern.

Durch die Verwendung von CRISPR, um die DNA zu verändern, während Sperma und Ei zusammenkamen, verbesserten sie die Häufigkeit, mit der die Bearbeitung erfolgte, und auch, wie oft sie korrekt war. Das Thema Timing stellte Herausforderungen in früheren Versuchen dar, in denen Fehler häufig vorkamen.

Es gibt jedoch noch Raum für Verbesserungen, mit kleinen Fehlern, die immer noch enthalten sind, was bedeutet, dass diese Embryonen niemals für die Übertragung an einen Patienten geeignet wären. Wir sind noch lange nicht an dem Punkt, an dem diese Technologie einsatzbereit ist.

Ethisches Dilemma: Bearbeiten von gesunden Embryonen

Im Gegensatz zu Forschungsgruppen vor ihnen - die an Embryonen arbeiteten, die nicht in der Lage waren, jemals ein Baby zu werden - beinhaltete diese Studie die Erzeugung gesunder menschlicher Embryonen speziell für Forschungszwecke.

Wissenschaftliche Forschung steht manchmal vor solchen Momenten, in denen Fortschritt nicht ohne große moralische und ethische Herausforderungen möglich ist. Einige der größten Durchbrüche der Wissenschaft haben Tiermodelle oder fragwürdige Experimente am Menschen verwendet.

Wie in den Forschungsmethoden des Papiers ausgeführt, hielten sich die Wissenschaftler an strenge ethische Richtlinien und wurden von Komitees von Einzelpersonen, darunter nicht nur Wissenschaftler und Ärzte, sondern auch Mitglieder der allgemeinen Öffentlichkeit eng überwacht.

Die Forschung mit menschlichen Embryonen ist stark reguliert und unterscheidet sich von Land zu Land. In Australien verfügt der National Health and Medical Research Council über strenge Richtlinien, was bedeutet, dass alle Forschungen an menschlichen Embryonen sehr genau überwacht werden und viele Einschränkungen bestehen.

Ethisches Dilemma: mehrere Meinungen sind wichtig

Wissenschaft ist nicht so einfach, als nur eine biologische Technik in einem Labor erfolgreich durchführen zu können. Die Forschung muss nur mit äußerster Vorsicht vorgehen.

Parallel zu den Fortschritten in der Benchtop-Biologie müssen multidisziplinäre Teams aus Biologen, IVF-Spezialisten, Psychologen, Bioethikern, Sozialwissenschaftlern, politischen Entscheidungsträgern und Beratern, Behindertenvertretern und vor allem Verbrauchern (und vielen anderen) zusammenarbeiten.

Wenn eines Tages Wissenschaftler in der Lage sind, Genom-Editing sicher beim Menschen durchzuführen, sollte dies nur geschehen, wenn die Gesellschaft es für nützlich, angemessen und wünschenswert hält.

Ethisches Dilemma: Wohin von hier?

Als Biologe ist es im Moment nicht zu verstehen, ob diese Technologie sicher ist und ob ein gesundes menschliches Baby aus einem genetisch veränderten menschlichen Embryo geboren werden kann.

So viele Fragen bleiben. Wann und wie werden wir wissen, dass es Zeit ist, aus einem veränderten Embryo einen lebenden, atmenden Menschen zu erschaffen? Sollten wir das Risiko eingehen, mit der ersten Vollzeitschwangerschaft schwanger zu werden, ohne zu wissen, ob die Technologie unerwartete negative Folgen haben wird?

Es wird wesentlich sein, dass mehr Experimente in größeren Tiermodellen (landwirtschaftliche Spezies wie Kuh und Schwein) und in nichtmenschlichen Primaten durchgeführt werden. Dieser Schritt sollte - meiner Meinung nach - ein Forschungsschwerpunkt sein, bevor gesündere menschliche Embryonen zu Forschungszwecken verwendet werden.