Drug-Combo verlangsamt Herz-Rückgang der Muskeldystrophie

Anonim

Die frühe Verwendung von verfügbaren Herzinsuffizienz-Medikamenten verlangsamt den fortschreitenden Rückgang der Herzfunktion, bevor Symptome bei Jungen und jungen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sichtbar werden, laut einer neuen Studie, die online von The Lancet Neurology veröffentlicht wurde.

Dr. Subha Raman, Kardiologe und Professor am Wexner Medical Center der Ohio State University, leitete ein Team von DMD-Experten an mehreren Standorten in einer klinischen Studie, in der die Kombination von Eplerenon mit einem ACE-Hemmer oder einem Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB) getestet wurde. Verringerung der Progression der Herzmuskelerkrankung, eine der häufigsten Todesursachen bei Jungen und jungen Männern mit DMD.

"Wir glauben, dass diese Forschung Beweise liefert, die die frühe Verwendung dieser leicht verfügbaren Medikamente unterstützen", sagte Raman, der auch der Hauptautor der Studie ist.

Dr. Linda Cripe, Kinderkardiologin und Co-Investigatorin am Nationwide Children's Hospital in Columbus, fügte hinzu: "Dies könnte schnell zum Standard für die Versorgung von Patienten mit DMD werden."

Raman und ihr Team gründeten diese Studie auf ihren früheren Laborbefunden, die zeigten, dass diese Kombination von Medikamenten die Muskelschädigung und die erhaltene Funktion in einem DMD-Tiermodell reduzierte. In dieser Studie studierten die Forscher 42 Jungen mit DMD, die auch Anzeichen von frühen Herzmuskelschäden durch kardiale Magnetresonanztomographie zeigten. In der Doppelblind-Studie erhielten die Jungen randomisiert für ein Jahr entweder eine Tablette mit 25 Milligramm Eplerenon oder Placebo täglich. Alle Patienten erhielten eine Hintergrundtherapie mit entweder einem ACE-Hemmer oder ARB, wie von ihrem Arzt verschrieben. Einschreibungen und Folgebesuche wurden zwischen März 2012 und Juli 2014 abgeschlossen.

Die Patienten hatten vor und nach sechs und zwölf Monaten nach Beginn der Studienmedizin kardiale MRTs. Nach 12 Monaten berichtete das Team über einen weiteren Rückgang der linksventrikulären Funktion in der Eplerenon-Behandlungsgruppe signifikant weniger als unter Placebo. Raman stellte fest, dass die Ergebnisse mindestens sechs Monate der Therapie erforderlich waren, um den Nutzen zu realisieren.

"Wir wissen, dass eine empfindliche Messung der Herzfunktion, die als Belastung bekannt ist, abnorm ist, lange bevor Komplikationen wie kongestive Herzinsuffizienz und tödliche Arrhythmien bei DMD auftreten. Indem wir diese früheste nachweisbare Veränderung der Herzfunktion beeinflussen, erwarten und hoffen wir, noch größere Vorteile zu sehen Diese Patienten zu verlangsamen, sollte das Fortschreiten der Herzkrankheit verlangsamen und die Lebensqualität der Betroffenen und ihrer Familien verbessern ", sagte Raman.

DMD ist eine genetische Störung, bei der dem Körper Dystrophin fehlt, ein Protein, das dabei hilft, die Muskelzellen intakt zu halten. Es bewirkt, dass Muskeln schnell degenerieren und schwächen. DMD betrifft vorwiegend Männer. Eine Mehrheit der Patienten entwickelt Herz- oder Atemversagen und überlebt in ihren 20ern oder frühen 30ern.

Diese Forschung wurde vom 26-jährigen Ryan Ballou aus Pittsburgh inspiriert, einem jungen Mann mit DMD, der zusammen mit seinem Vater BallouSkies ins Leben gerufen hat, um Ramans Forschung zu Herzerkrankungen bei Patienten mit Muskeldystrophie bekannt zu machen. BallouSkies war der primäre finanzielle Unterstützer dieser klinischen Studie.

"Diese Forschung ist dank ihrer Unterstützung viel schneller vorangekommen. Die Arbeit, die wir in nur wenigen Jahren geleistet haben, hätte ein Jahrzehnt oder länger gedauert, wenn wir uns allein durch traditionelle Zuschussmechanismen finanzieren müssten", sagte Raman.

Dr. John Kissel, ein Neurologe am Wexner Medical Center im Ohio State, fügte hinzu: "BallouSkies ist ein großartiges Beispiel dafür, wie engagierte Menschen zusammen arbeiten können, um selbst die schlimmsten Bedingungen zu bekämpfen."